Ett blodprov kan avslöja att ett barn är på väg att utveckla typ 1-diabetes flera år innan det första symtomet dyker upp. Immunförsvaret angriper då redan de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln, men tillräckligt många celler finns kvar för att blodsockret ska hålla sig normalt. Det är den tidsluckan forskningen nu försöker utnyttja. Att fördröja typ 1-diabetes hos barn handlar om att ge läkemedel som dämpar immunattacken innan sjukdomen bryter ut på riktigt, och ett av dem, teplizumab, är sedan några år godkänt för just det ändamålet i både USA och EU. Under hösten 2025 fick det första barnet i Norden behandlingen, vid barnkliniken i Skåne.
Immunförsvaret angriper i tysthet i flera år
Typ 1-diabetes har länge beskrivits som en sjukdom som kommer plötsligt. Barnet börjar kissa mycket, dricker onormalt mycket, går ner i vikt och hamnar på akuten. Men den bilden beskriver bara slutet av ett förlopp som ofta pågått i tre, fem eller tio år.
Sjukdomen är autoimmun. Immunförsvaret, som normalt bekämpar virus och bakterier, misstar betacellerna i bukspottkörteln för något främmande och bryter ner dem. Under den processen läcker rester av cellerna ut i blodet, och kroppen bildar antikroppar mot dem. Dessa autoantikroppar går att mäta med ett vanligt blodprov, och det är där paradigmskiftet ligger: sjukdomen kan identifieras långt innan den ger symtom.
Först när ungefär 80 procent av betacellerna är utslagna räcker insulinet inte längre till. Då stiger blodsockret, symtomen kommer och diagnosen ställs. Ett barn med två eller fler typer av autoantikroppar kommer i praktiken att utveckla sjukdomen förr eller senare, frågan är bara när.
Så delas typ 1-diabetes in i stadier
Stadium 1: Minst två olika autoantikroppar i blodet. Normalt blodsocker, inga symtom.
Stadium 2: Autoantikroppar plus mätbart försämrad sockeromsättning. Fortfarande inga symtom.
Stadium 3: Klinisk sjukdom med symtom och behov av insulin. Det är här diagnosen traditionellt ställs.
50 månader mot 25 i studien som ändrade spelplanen
Teplizumab är en monoklonal antikropp som binder till en receptor på T-cellerna, de immunceller som utför själva attacken mot betacellerna. Bindningen gör cellerna mindre aggressiva under en period. Behandlingen ges som infusioner varje dag i två veckor, sedan är kuren slut.
Effekten mättes i en studie på personer i stadium 2 med nära släkting som redan hade sjukdomen. Enligt European Medicines Agency dröjde det i median 50 månader innan de behandlade nådde stadium 3, jämfört med 25 månader i placebogruppen. Under drygt fyra års uppföljning hade 45 procent av de behandlade utvecklat sjukdomen, mot 72 procent av dem som fått placebo.
Två extra år låter kanske blygsamt för den som väntar sig ett botemedel. För ett barn är det något annat. Två år utan insulinpennor, kolhydraträkning och nattliga blodsockerkontroller kan vara skillnaden mellan att börja skolan med eller utan en kronisk sjukdom att hantera i klassrummet. Helena Elding Larsson, överläkare i barnmedicin och professor i Lund, som leder det svenska arbetet, har beskrivit tidsvinsten som betydelsefull just av det skälet. Betacellerna som räddas under fördröjningen tycks dessutom göra sjukdomen lättare att styra när den väl bryter ut.
Reumaläkemedel prövas nu på de yngsta barnen
Teplizumab har en begränsning: läkemedlet är godkänt från åtta års ålder och effekten är tidsbegränsad. Immunattacken återkommer när behandlingen klingat av. Därför riktas nu blickarna mot en helt annan läkemedelsklass.
JAK-hämmare blockerar januskinaser, enzymer som fungerar som växlar inuti immuncellerna. När växeln blockeras dämpas de signaler som driver inflammation. Läkemedlen används sedan flera år mot reumatiska sjukdomar hos barn, vilket betyder att säkerhetsprofilen för just barn redan är någorlunda kartlagd. Det är en av anledningarna till att de nu prövas mot begynnande typ 1-diabetes i en internationell studie där Skånes universitetssjukhus deltar, med fokus på yngre barn i förstadium till sjukdomen.
Till skillnad från en tvåveckorskur tas en JAK-hämmare i tablettform under längre tid. Det öppnar för en annan strategi än den nuvarande. Om immunattacken kan hållas nere kontinuerligt, hur länge håller då betacellerna? Och går det att kombinera olika läkemedel som verkar på skilda delar av immunförsvaret, på samma sätt som cancerbehandling ofta bygger på flera preparat samtidigt? Det är den riktning fältet rör sig i.
Vilka barn kan få behandling som fördröjer typ 1-diabetes?
I dag: mycket få. Teplizumab används ännu inte rutinmässigt i svensk sjukvård, utan har getts i enstaka fall via särskilda tillgänglighetsvägar. Att ta del av JAK-hämmarstudien kräver att barnet redan är känt av forskarna, alltså att autoantikropparna hittats i förväg.
Praktiska förutsättningar som måste vara uppfyllda:
- Barnet har minst två olika autoantikroppar påvisade i blodprov
- Sjukdomen befinner sig i stadium 1 eller 2, inte i klinisk fas
- Deltagandet sker inom forskningsstudie eller särskilt program
- Regelbunden uppföljning med sockerbelastning och blodprover
Den sista punkten är inte en formalitet. Under fördröjningen måste blodsockret övervakas, eftersom övergången till stadium 3 kan ske utan tydliga varningstecken. Familjer i den situationen lever i ett mellanläge: barnet är friskt, men har en diagnos i väntkorgen. Det psykologiska stödet kring detta är ett område vården fortfarande bygger upp.
Screeningen är det som saknas
Hela idén med förebyggande behandling faller om ingen letar. I Sverige är ungefär 72 000 personer diagnostiserade med typ 1-diabetes, och de allra flesta av dem upptäcktes först när symtomen kom. Runt 85 procent av barnen som insjuknar har ingen nära släkting med sjukdomen, vilket betyder att en screening som bara omfattar familjer med känd risk missar de flesta.
Allmän screening av alla barn är samtidigt ingen enkel sak att införa. Det kräver ett blodprov vid rätt ålder, ett system för att fånga upp de barn som har autoantikroppar, en organisation som kan följa dem över år och en behandling som är tillgänglig när tiden är inne. Fyra pusselbitar, och Sverige har i dagsläget bara delar av dem på plats. Forskningsstudier har testat modellen i mindre skala, men något nationellt program finns inte.
Ett argument för screening handlar inte ens om läkemedel. Barn som fångas upp i förväg insjuknar i betydligt mindre utsträckning i ketoacidos, det livshotande tillstånd som uppstår när diagnosen missas för länge. Familjen vet vad som är på väg, känner igen tecknen och kan agera innan barnet blir akut sjukt.
För föräldrar som läser det här och undrar vad de kan göra: den tidiga upptäckten kräver i praktiken kontakt med forskningen, eftersom autoantikroppstestning inte erbjuds i vanlig primärvård. Har ett syskon eller en förälder typ 1-diabetes finns det däremot skäl att fråga barnläkaren om pågående studier i regionen. Symtomen att reagera på förblir desamma som alltid, ökad törst, täta toalettbesök, viktnedgång och trötthet hos ett barn som tidigare mått bra. Skillnaden mot förr är att de symtomen inte längre behöver vara startpunkten.